2018年，国家医保局自成立后，逐步建立了谈判准入、直接准入与竞价准入的分通道准入机制。对于创新独家药品，创设了“申报-遴选-测算-谈判-执行”规范化准入流程，并不断优化相关机制，可操作性与可预测性得到进一步增强。国家医保目录动态调整机制日益成熟，“患者用药享实惠、企业创新获发展、医保管理得成长、基金支出保安全”的多赢局面初步形成，政策成效显著。
本文基于我国医保目录调整的发展历程，从数据分析的角度梳理医保目录的调整成效，探讨其未来发展趋势，为进一步优化我国医保目录管理提出建议。
一、政策成效
经过五年的调整优化，国家医保目录共谈判准入341个创新好药，目录内药品总数达到2967种，充分体现了以患者临床需求为导向，鼓励创新、保障基金可持续的医保管理理念。
1.参保人：丰富临床选择，降低疾病负担
治疗领域全覆盖，匹配临床需求。以抗肿瘤药物为例。2018-2022年我国共准入71种抗肿瘤药物，涉及24个瘤种，有效缓解部分患者无药可用的困境。特别是对于发病率较高的癌种如肺癌、乳腺癌等，国家医保局重点关注，准入了较多数量的药品，如在肺癌治疗领域，近五年通过谈判共准入15个肺癌相关治疗产品，涵盖EGFR、ALK、MET等多个治疗靶点，大大丰富了临床用药选择。
代际更新快，优化目录结构。以糖尿病治疗药物为例。经统计，当前目录内共有76种糖尿病治疗药物，根据用药途径可分为注射制剂和口服制剂两大类。其中，对于注射制剂，2018年医保目录内仅有前三代胰岛素及利拉鲁肽（GLP-1日制剂），而2022年目录涵盖了第四代超长效胰岛素、复方胰岛素等，同时GLP-1激动剂逐渐由日制剂转为以周制剂为主。通过目录内药品代际更新，实现了注射频率更低、血药浓度与药效更平稳、低血糖风险更小，显著提升了糖尿病患者用药有效性、安全性与依从性。
降低疾病负担，提高患者生活质量。五年来，国家医保局坚持惠民为本的理念，着力推动高值抗肿瘤药、罕见病用药、慢性病用药等药物以合理价格纳入医保，显著减轻了群众看病就医负担。截至目前，累计为患者减负超5000亿元。以某抗癌药2022年上海在职职工二级医院门诊报销为例，按照报销比例70%、起付线1500元，米内网药品中标价格计算，该药于2018年首次准入降价45%，2020年续约再次降价36.98%，两轮总降幅高达65.35%，参保人的个人自付由21.5万元降至2.2万元，患者个人负担大幅度降低。
2.医保管理：关注品种管理与预算管理，有效平衡创新与基金
品种管理，有进有出。在医保目录品种管理过程中，国家医保局始终坚持“有进有出，腾笼换鸟”的原则，重点将临床价值高、价格合理且能够满足临床需求的药品纳入目录，调出临床价值不高、滥用明显、且有更优替代的药品，药品结构更加合理。经统计，近三年医保目录调整过程中，通过谈判准入254种独家药品、竞价准入17种非独家药品、直接准入33种非独家药品，同时调出43种药品，在控制医保基金的同时，保证了企业研发回报与创新热情。
预算管理，合理放量。目前，我国医保目录管理已形成“新通用名准入”、“到期续约”与“新增适应症”的药品全周期预算管理体系。在新通用名准入阶段，企业提交的药品基金支出预算（即BIA）是测算专家评估依据之一，BIA较大的品种准入降幅可能较大。但若BIA过小，在药品后续续约或新增适应症时，药品可能因实际基金支出超出企业BIA过多而大幅度续约降价，因此企业需精确预估BIA。
同时，现有医保预算管理规则允许目录内药品在一定范围内适当放量。根据2022年续约规则，谈判药品若原价续约，需同时满足基金实际支出增幅≤110%和未来两年基金支出预算增幅≤100%，即允许谈判药品在本协议期内的基金支出上限为1.1倍BIA，而下一个协议期内的基金支出上限则为2.2倍首次谈判BIA。
3.产业：准入周期和价格可预测，引领企业创新设计
医保改革提高目录调整机制透明度，呈现“周期可预测”、“价格可预测”两大特点，激励企业创新投入，引领创新设计。
周期可预测：目前，国家医保局已建立动态调整机制，医保目录实现“一年一调”。创新药品从获批上市到纳入医保的周期不断缩短，超过80%的新药可在上市两年内纳入医保，2022年23个创新药实现上市不满一年即进入医保。此外，创新药进入医保后可快速放量，《中国医保药品管理改革进展与成效》显示，2019年谈判准入药品的销售额在2020版目录正式实施，即2020年第一季度后迅速增长，在2020年第四季度扩量接近8倍。医保放量效应和稳定的投资回报期使企业获得更明确的市场预期，一定程度增强了企业研发信心，激励企业创新投入。
价格可预测：经过五轮国家医保目录调整机制的不断优化，独家创新药的测算路径逐渐清晰可预测。总体来说，测算分为“确定基准价”和“调增调减”两阶段。在确定基准价阶段，依据市场价格信息、药物经济学评价证据、预算影响分析形成科学合理的谈判底价。在调增调减阶段，重点关注临床效益、创新性等加算因素，以及预算影响量级、市场扩量情况等调减因素。同时，治疗严重疾病、弥补目录空白、创新机制靶点的药品，谈判形成的医保支付标准往往较理想。企业基本可准确预估待准入药品的价格，实现价格和利润可预测。
引领创新设计：医保谈判与测算机制引导企业研发方向、引领新药研发创新设计，包括药物结构设计、适应症开发顺序与说明书设计等研发多个环节。如在药物结构设计方面，受医保价值评估体系影响，新药研发的重心已逐渐从结构导向转向临床价值导向。因此为提高医保准入价格，可填补临床治疗空白或与现有药物相比疗效具有显著突破的创新药物成为企业研发重点。
二、发展趋势
1.完善真实世界数据应用，提高医保精细化管理水平
随着我国药品审评审批制度和医保准入政策的不断优化，创新药准入周期逐年缩短，在纳入医保前的临床使用时间往往有限。因此在医保审评时，专家多以临床试验（即RCT）数据作为主要评估依据。但RCT仅提供在“理想”环境下干预的结果信息，受研究人群代表性不强、经济模型代表性差等因素影响，无法充分反映整个人群的实际临床价值与经济价值。真实世界数据作为药品上市后研究结果，可作为RCT的有力补充，减少医保审评过程中临床试验的局限性。真实世界数据应用作为重要的政策工具，应当贯穿“准入-落地-续约-乙类管理”医保管理全程，在辅助医保决策层面发挥重要作用。
在医保准入时，审评专家可基于真实世界数据充分考虑创新药品的临床价值与经济价值，提升药品价值评估的可信度；在药品落地时，国家医保局可利用真实世界数据评估药品真实疗效与基金支出影响，推进协议管理水平，丰富医保基金支出控制手段；在续约新增适应症时，真实世界数据有助于精算新适应症人群，明确续约新增药品的调整方式；在创新药品转入乙类管理后，可利用真实世界数据进一步评估仿制药的替代使用效果，提高决策的科学性。
近些年，我国也正积极探索真实世界数据应用在医保领域的应用。如在近几年医保目录调整过程中，国家医保局采用真实世界医保支付数据作为续约药品的决策参考因素之一，依据药品协议期内基金实际支出确定支付标准调降幅度。但在医保药品疗效评价应用方面，我国尚缺乏系统明确的政策依据与行业共识。为进一步推动真实世界数据使用，可从“规范化数据收集模式”和“标准化数据分析流程”两方面继续优化：
规范化数据收集模式。根据研究设计的不同，真实世界数据收集可分为回顾性研究（被动收集）和前瞻性研究（主动收集）。但前者可能数据缺乏完整性且质量较差，后者存在患者随访失访率高、关键数据缺失、随访成本高等问题。为此，可依托家庭医生签约制度，强化患者随访管理，同时建立规范化数据收集模式，选取创新药品使用数据样本多、质量好的头部医疗机构开展合作，在医院信息系统中建立真实世界数据库，完善真实世界数据收集。
标准化数据分析流程。真实世界数据是产生真实世界证据的基础，但由于真实世界数据数据异质性强，多属于回顾性分析或事后分析，研究证据等级受到挑战，如何转化成高质量证据是我国目前的研究难点之一。结合域外经验，建议从“明确研究设计-降低偏倚风险-评估研究结果稳定性-保证全流程质量-形成研究报告得到证据”六个阶段入手，推行规范化的真实世界数据转化分析流程。
2.强化多层次保障体系衔接，满足人民不断增长的高质量治疗需求
随着我国经济社会快速发展，人民总体生活水平不断提高、高质量治疗需求逐渐凸显。目前医保目录内已纳入诸多创新好药，但部分临床疗效好、治疗严重疾病的高值创新药品因“价格较高、人群不确定”等特点，纳入医保后可能造成较大医保基金支出风险，往往难以准入医保，药品可及性降低。
为解决人民日益增长的治疗需求和医保基金筹资水平有限两者之间的矛盾，2021年9月，国务院办公厅发布的《“十四五”全民医疗保障规划》将健全多层次医疗保障制度体系作为重点任务，鼓励引入商业医疗保险与基本医保协同保障，扩大保障范围，缓解医保基金压力。为此，可考虑加强商业健康保险与基本医保的数据衔接。
具体来说，为提高我国患者用药保障水平，分担医保基金压力，体现鼓励创新导向，建议引入商保独立支付，先行保障治疗费用高昂的创新药物。同时，完善商保和医保的数据衔接，借助真实世界数据辅助药品准入医保。从域外经验来看，对于临床价值高但价格昂贵，难以准入医保的创新好药，域外国家通常在为其建立临时报销路径后，进一步收集药品真实世界数据，为后续医保常规报销提供证据。如英国卫生部门于2011年设立癌症药物基金（Cancer Drugs Fund，CDF），将具有潜在疗效和成本效果的抗癌创新药物纳入临时报销范围，并通过与企业签订数据收集协议，进一步收集该药物的真实世界疗效证据，为后续重新评估提供临床和成本效益信息，以判断其是否符合英国全民医疗服务体系的准入条件。我国可以借鉴CDF模式，搭建数据平台、收集商保保障过程中的药品真实世界数据，为下阶段医保准入和常规支付提供充分证据，提高基金可持续性与管理科学性。
五年来，国家医保局坚持以人民为中心的发展思想，切实保障参保人员合理的用药需求，注重医药行业可持续发展，在政策导向上激励企业创新热情，在医保管理上呈精细化趋势，取得了显著成效。随着真实世界证据在医保决策中的全流程的使用、多层次保障体系的有效衔接，将进一步提高医保科学化、精细化管理水平、满足人民不断增长的健康需求，推动我国医疗保障事业高质量发展。
来源 | 中国医疗保险