依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)申报指南》,现将拟纳入“关爱计划”试点项目品种的基本信息予以公示,公示时间截止至2024年12月23日。
品种名称:ALXN2350注射液
申报单位:阿斯利康全球研发(中国)有限公司
适应症:成人BAG3突变扩张型心肌病的治疗
申报阶段:A阶段-研发立项阶段
工作要点:通过对中国患者和医生调研(访谈),收集并验证患者体验数据(PED),以深入了解DCM疾病诊疗实际和患者需求,指导研发策略。拟进一步开展前瞻性疾病自然史研究。
如有异议,请将具体意见发送至邮箱:wangxiaoyan@cde.org.cn。
国家药品监督管理局药品审评中心
2024年12月16日