医保函〔2021〕171号

张喆人委员：

    您提出的《关于将甲基丙二酸血症和丙酸血症治疗药物和特殊奶粉纳入医保的提案》由我局主办，经商国家市场监管局，国家药品监管局，现答复如下：

一、关于将甲基丙二酸血症及丙酸血症所需药物纳入医保

国家医保部门高度重视罕见病患者的用药保障工作。目前国内上市的罕见病用药有40余种已被纳入国家医保药品目录。为适应临床医药科技进步和参保人员用药需求的变化，我们建立了医保药品目录动态调整机制，开展了多次大规模的医保目录调整工作。目前，2020版国家医保《药品目录》内西药和中成药总数为2800种，您提到的甲基丙二酸血症及丙酸血症所需的口服甲钴胺、注射用甲钴胺、注射用腺苷钴胺已经在医保目录中，降低了参保患者的费用负担。

下一步，我们将深入贯彻落实《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》，及时将符合条件的罕见病用药按程序纳入医保药品目录，积极探索罕见病用药保障机制，提升保障水平。

二、关于将特医食品纳入医保

《中华人民共和国社会保险法》规定，基本医保基金支付范围包括药品、诊疗项目和医疗服务设施费用，未包括特医食品。受我国经济发展水平和医保筹资能力的限制，基本医疗保险当前只能立足“保基本”，没有能力将支付范围扩大到包括非治疗性的特医食品。目前，国家层面未将特医食品纳入基本医保基金支付范围。

下一步，我们将积极配合有关部门，完善制度措施，支持地方通过商业健康保险等多种渠道，逐步提升保障水平，减轻患者经济负担。

三、关于将甲基丙二酸血症及丙酸血症纳入门特

国家高度重视减轻特殊疾病患者的门诊医疗费用负担。一是普遍开展门诊慢特病保障。在做好住院医疗费用保障的基础上，指导各地根据医保基金收支情况，把一些病期长、医疗费用高的慢特病及相关特殊治疗的门诊医疗费用纳入统筹基金支付范围，并参照住院进行管理和支付。二是健全和完善普通门诊统筹。居民医保已经普遍开展普通门诊统筹，把参保人在基层医疗卫生机构发生的门诊医疗费用纳入保障范围。推动建立健全职工医保普通门诊统筹，按照中央深化医疗保障制度改革有关任务部署，提请国务院印发《关于建立健全职工基本医疗保险门诊共济保障机制的指导意见》，要求各地逐步将多发病、常见病的普通门诊医疗费纳入统筹基金报销，加强门诊慢性病、特殊疾病待遇保障，逐步将部分治疗周期长、对健康损害大、经济负担重的疾病门诊治疗费用纳入统筹基金报销。

但是，基本医保的报销水平实行属地管理，地区间经济社会发展水平、基金承受能力、人口老龄化程度、医疗资源供给等差异较大，导致各地医保筹资和待遇政策设置等存在差异，如普通门诊统筹的报销比例、纳入门诊慢特病保障的病种范围也有所不同。

下一步，我们将按照中央深化医疗保障制度改革有关任务部署，巩固健全全民医保，统筹发挥基本医保、大病保险、医疗救助三重制度综合保障功能，指导地方做好医疗保障各项工作，加强门诊共济保障，逐步提升门诊保障水平。

四、关于提高罕见病药品的可及性

为鼓励罕见病治疗药品研发，国家药监局对包括罕见病治疗药品在内的药品注册申请实施优先审评审批。2020年国家药监局新批准了治疗多发性硬化症的西尼莫德片、治疗亨廷顿舞蹈症的氘丁苯那嗪片、治疗粘多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液等7个罕见病药品。

此外，对临床急需的境外新药建立专门通道进行审评审批，鼓励企业申报。目前已经遴选发布了三批临床急需境外新药品种名单，其中罕见病治疗药品超过遴选药物总量的50%。国家药监局加强与申请人沟通交流、加快审评，对列入专门通道的罕见病治疗药品要在3个月内审结。

五、关于保障特医食品质量安全和稳定供应

2015年修订的《中华人民共和国食品安全法》规定，对包括特医食品在内的特殊食品实行严格监督管理，特医食品应当经国务院食品安全监督管理部门注册。国家市场监管总局严格审查特医食品的安全性、营养充足性和特殊医学用途临床效果，严格实施注册现场核查和动态抽样检验，严格防控各类风险，保障特医食品质量安全。截至2021年5月20日，共批准35家企业71个特医食品，其中包括罕见病苯丙酮尿症（PKU）特医食品3个产品。目前尚未收到甲基丙二酸血症和丙酸血症等类别罕见病特医食品的注册申请。

新冠肺炎疫情发生后，针对国内200多名PKU患者面临特医食品供应不足的风险，市场监管总局紧急协调相关方，实施对患儿家庭点对点捐赠，及时消除供应不足风险；同时，紧急组织专家对境外捐赠产品实施技术审评和专家论证，对产品质量安全可靠的产品协调海关予以应急通关；指导地方市场监管部门通过政府疫情联防联控协调机制，将特医食品纳入重点民生保障通道，推动畅通企业生产所需原辅材料供应、产品销售渠道，保障特医食品销售畅通，切实维护患儿身体健康和生命安全。

下一步，我们将根据罕见病类特医食品临床需求使用、研发生产等实际情况，组织研究建立包括甲基丙二酸血症和丙酸血症等在内的罕见病类特医食品应急审评机制，对申请临床急需或企业捐赠的罕见病类特医食品，开辟“应急审评通道”。同时，支持特医食品企业开展罕见病类特医食品的研发、注册和生产，对申请注册罕见病类特医食品实施优先审评；鼓励罕见病类特医食品生产企业与国内公益慈善组织开展合作，实施家庭捐赠，帮扶罕见病患者，促进社会的和谐稳定。

感谢您对医保事业的关心与支持。

国家医疗保障局

2021年8月19日