按照国家药监局关于加快推动罕见病用药审评审批的工作部署，为进一步加大对罕见病药物研发的鼓励和支持力度，充分发挥国家药监局药品审评检查长三角分中心（以下简称药品长三角分中心）监管优势和特色，2023年4月6日至7日，药审中心副主任杨志敏带队前往上海调研罕见病用药需求及产业发展情况。
杨志敏一行先后来到药品长三角分中心、国家儿童医学中心/上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心、中国医药工业研究总院、上海医药中央研究院，听取长三角地区罕见病用药研发及生产情况介绍，实地考察罕见病用药研发平台运行情况。在本次调研过程中，药审中心与中国食品药品国际交流中心共同组织了儿童罕见病用药需求及临床研究策略座谈会，与一线医务工作者、临床研究人员及有关企业代表进行了深入交流，详细了解了罕见病用药临床需求，并就罕见病药物临床试验开展情况进行了研讨。针对企业在罕见病药物研发注册方面遇到的实际问题，调研人员一一进行了解答。此外，调研人员还听取了药品长三角分中心审评工作和服务区域产业发展有关介绍，并进行了指导。
下一步，药审中心将认真按照国家局部署要求，结合此次调研情况和有关部门提出的意见建议，进一步优化审评流程，完善审评标准体系，加大对罕见病药物研发的鼓励和支持力度，推动更多新药好药加快上市。
中国食品药品国际交流中心副主任王翔宇、上海市药品监督管理局副局长张清、药品长三角分中心主任杨进波全程参加调研。
